Генная инженерия впервые помогла при лейкемии

Генна інженерія вперше допомогла при лейкемії

Полноценные клинические испытания этого метода начнутся в 2016 году.

Медикам впервые удалось спасти неизлечимо больную лейкемией человека с помощью генетически модифицированных клеток, сообщает New Scientist</em>.

В трехмесячной Лейлы обнаружили острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах.

Стандартное лечение химиотерапией и пересадкой костного мозга не дало положительных результатов. Тогда медики обратились к Васіма Касима из Лондонского университетского колледжа, который разрабатывает генетические методы борьбы с раком.

Терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать обратно.

Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности, который и вызывает острый лимфобластный лейкоз.

За то, что Лейла маленькая по возрасту и в целом слабая, Касіму пришлось взять материал у другого — здорового донора и модифицировать так, чтобы можно было лечить и других пациентов.

Генна інженерія вперше допомогла при лейкемії

Лейлу вылечили от рака крови

Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, понадобилось генное изменение с помощью «молекулярных ножниц» — белков TALEN.

Касим вырезал два гены: один, ответственный за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала как препарат, который подавлял ее иммунную систему.

На тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытание только на мышах, но поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть.

Несмотря на вероятность неправильного срабатывания молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки смогли одолеть лімфобласти.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорит рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году. Их успешность докажет, что удачный результат в случае с лондонской девочкой был не случайным.

Ранее американские ученые разработали специальные имплантаты, способные притягивать к себе раковые клетки, циркулирующие в организме.

Оказалось, что комбинация двух новых лекарственных средств уменьшает размеры раковых опухолей у почти 60% пациентов с поздней стадией развития меланомы.

Источник

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Новости медицины ! © 2014